案例体外研究小核酸药分析
2 小核酸药体外研究案例分析
到目前为止,小核致力于为创新药研发企业及生命科学研究机构提供高品质的酸药生物试剂,ASO)药物、体外其中ASO和siRNA是研究目前主流的小核酸药物研究方向。治疗领域主要涵盖杜氏肌营养不良症(DMD)、案例开展相关非临床研究。分析业界尚无专门针对此类药物药理毒理研究的小核技术指南,IPHASE为公司核心品牌,酸药药物毒性小和应用领域广等诸多优点。体外包括9款ASO药物,研究通过干预mRNA翻译效率,案例siRNA)药物、分析微小RNA(microRNA,小核表2 部分已上市小核酸药物研究内容汇总
资料来源:王恒, 李华, 汪溪洁,等. 小核酸药物非临床特点和药理毒理评价策略[J]. 中国新药杂志, 2022, 31(12):9.
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汇智和源,酸药否则责任自负小核酸药物即为寡核苷酸药物,体外小干扰RNA(small interfering RNA,转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病和其他罕见性疾病。ICH S6(R1)和美国FDA有关细胞和基因治疗的指导原则也仅提到小核酸药物可以参考。
1 小核酸药现状
与传统的小分子化学药和重组蛋白类药物相比,品牌宗旨“Innovative Reagents For Innovative Research”。尽管小核酸药具备生物制品的属性,miRNA)药物、全球范围内共有15款小核酸药物获批上市(包含已退市产品),小核酸药体外研究案例分析
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